È stato un mese importante per il settore oncologico, sostenuto da numerose approvazioni statunitensi per indicazioni ematologiche e per tumori solidi – con BeOne Medicines, Taiho Oncology e Arvinas che hanno ottenuto il via libera normativo per i rispettivi farmaci antitumorali.
In ambito ematologico, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la pillola combinata di Taiho per la leucemia mieloide acuta (LMA), Inqovi (decitabina/cedazuridina) più venetoclax, negli adulti di nuova diagnosi di età pari o superiore a 75 anni che non possono sottoporsi a chemioterapia di induzione.
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Questa decisione si è basata sui risultati dello studio di fase III ASCERTAIN-V (NCT04657081), in cui 42 (41,6%) pazienti trattati con Inqovi più venetoclax hanno ottenuto la remissione completa (CR). La durata mediana della CR non è stata raggiunta.
Arriva l’approvazione di Inqovi-venetoclax stimano i ricercatori che più della metà dei pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta non sono presi in considerazione per una terapia di induzione intensiva a causa della loro età e delle condizioni di comorbilità, il che significa che esiste una significativa necessità di regimi terapeutici più tollerabili nelle popolazioni anziane e potenzialmente fragili.
Secondo il CMO di Taiho Oncology, Harold Keer, lo stato completamente orale di Inqovi-venetoclax potrebbe “ridurre il carico complessivo del trattamento” associato ai viaggi in ospedale o in clinica, necessari per i pazienti che ricevono terapie endovenose (IV).
Dopo l’approvazione di Inqovi per la leucemia mieloide acuta, il farmaco è ora disponibile per tre indicazioni relative al cancro del sangue, poiché la FDA lo aveva già approvato per l’uso in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS), inclusa la leucemia mielomonocitica cronica (CMML), nel luglio 2020.
Beqalzi di BeOne entra nell’arena BCL2
In un altro successo per i pazienti affetti da cancro ematologico negli Stati Uniti, BeOne Medicines ha ottenuto l’approvazione accelerata da parte della FDA per Beqalzi (sonrotoclax) nel linfoma mantellare recidivante o refrattario (MCL R/R). L’inibitore di nuova generazione del linfoma 2 a cellule B (BCL2) è adatto a pazienti che hanno ricevuto almeno due linee terapeutiche, compreso il trattamento con un inibitore principale della tirosina chinasi di Bruton (BTK).
Beqalzi ha ottenuto un’approvazione accelerata sulla base dei risultati dello studio di Fase I/II BGB-11417-201 (NCT05471843), in cui il farmaco ha suscitato un tasso di risposta globale (ORR) nel 52% dei pazienti, mentre ha provocato un tasso di CR del 16%.
Dopo la vittoria sul piano normativo, BeOne afferma che Beqalzi è il primo farmaco della sua categoria a raggiungere il mercato nel trattamento del MCL R/R, offrendo ai pazienti nel trattamento con inibitore post-BTK una nuova opzione con un meccanismo mirato. Ciò avviene perché i pazienti con MCL con malattia recidivante o refrattaria sono soggetti a scarsi risultati, il che è particolarmente vero per i pazienti che progrediscono precocemente dopo la terapia di prima linea, afferma uno studio. carta pubblicato in Il sangue avanza.
Per ottenere la piena approvazione per Beqalzi nel MCL R/R, BeOne dovrà confermare il beneficio clinico del farmaco nello studio globale CELESTIAL-RRMCL (NCT06742996), attualmente in corso in 149 località in 17 paesi, come da ClinicalTrials.gov.
La frenesia di approvazione di prodotti oncologici da parte della FDA a maggio
Oltre alle approvazioni di Inqovi-venetoclax e Beqalzi, la FDA ha finora dato il via libera a maggio ad altri due farmaci oncologici, incluso Veppanu (vepdegestant) di Arvinas per una forma di cancro al seno il 1° maggio. Fino ad ora, tutti i nuovi farmaci approvati dall’agenzia questo mese sono stati nel campo dell’oncologia.
Il primo giorno del mese, l’agenzia ha approvato Veppanu insieme al dispositivo diagnostico compagno per il rilevamento di mutazioni ESR1 (CDx) di Guardant360 per l’uso negli adulti con carcinoma mammario avanzato o metastatico, negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2), positivo al recettore degli estrogeni (ER), mutato ESR1.
L’autorizzazione all’immissione sul mercato della combinazione degradatore di proteine-CDx arriva mentre gli approcci diagnostici complementari guadagnano notevole popolarità nel settore oncologico, poiché le aziende pubblicizzano il loro potenziale per migliorare e personalizzare la cura del cancro in base alla composizione genetica e al profilo della malattia del paziente.
L’altra approvazione oncologica all’inizio di questo mese è stata quella di Partner Therapeutics Bizengri (zenocutuzumab)per il quale la FDA ha concesso l’approvazione accelerata per un tipo di cancro del dotto biliare l’8 maggio. Il partner ha ottenuto una revisione rapida per Bizengri grazie al programma CNPV (National Priority Voucher) del Commissario, che è in bilico a seguito della dimissioni del creatore dello schema ed ex capo della FDA, Marty Makary.
