La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l’approvazione accelerata allo Yuviwel (navepegritide) di Ascendis Pharma per il trattamento di una rara condizione genetica nei bambini che causa il nanismo.
La terapia una volta alla settimana sarà disponibile per i bambini dai due anni in su affetti da acondroplasia con cartilagini di crescita aperte. L’approvazione accelerata della FDA riguarda l’aumento della crescita lineare in questi pazienti. Ascendis prevede di rendere disponibile il suo farmaco tramite prescrizione medica negli Stati Uniti nel secondo trimestre del 2026.
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La FDA ha basato la sua decisione su tre studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo e su un massimo di tre anni di dati di estensione in aperto. Nello studio di Fase III ApproaCH (NCT05598320), il trattamento con Yuviwel, all’epoca chiamato TransCon CNP, ha portato a una velocità di crescita annualizzata (AGV) significativamente più elevata alla settimana 52 rispetto al placebo, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. I dati hanno anche mostrato un miglioramento dell’allineamento degli arti inferiori e della proporzionalità corporea e cambiamenti positivi nella qualità della vita correlata alla salute (QoL), con una sicurezza simile al placebo. Ascendis ha affermato che il proseguimento dell’approvazione per questa indicazione potrebbe essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.
A novembre, la FDA ha ritardato di tre mesi la sua decisione sul farmaco Ascendis per avere più tempo per rivedere i dati sui requisiti post-marketing. Il farmaco è stato originariamente accettato nel percorso di revisione prioritaria dell’agenzia. Con l’approvazione accelerata ora ottenuta, la FDA ha emesso per Ascendis un voucher di revisione prioritaria per le malattie pediatriche rare (PRV). Ascendis potrebbe scegliere di utilizzarlo per l’applicazione di un altro farmaco della sua pipeline o di venderlo a un’altra azienda farmaceutica: il prezzo attuale che ottengono è di circa 200 milioni di dollari.
L’acondroplasia è una rara condizione genetica che causa displasia scheletrica. È la forma più comune di displasia, nota come nanismo degli arti corti. I pazienti presentano anche un rischio maggiore di complicanze muscolari, neurologiche e cardiorespiratorie. Sebbene di solito sia una mutazione spontanea, può essere ereditata come carattere autosomico dominante.
Yuviwel è un profarmaco del peptide natriuretico di tipo C (CNP) somministrato una volta alla settimana, progettato per fornire un’esposizione continua di CNP attivo ai recettori sui tessuti di tutto il corpo per contrastare la segnalazione iperattiva di FGFR3 nell’acondroplasia.
Voxzogo (vosoritide) di BioMarin ha ottenuto l’approvazione della FDA per l’acondroplasia pediatrica nel novembre 2021 e si è assicurata un’estensione dell’etichetta nell’ottobre 2023, ma questa terapia è un’iniezione quotidiana, mentre Yuviwel è un’iniezione sottocutanea somministrata una volta alla settimana.
Carlos Bacino, professore di genetica molecolare e umana al Baylor College of Medicine e al Texas Children’s Hospital, e anche ricercatore dello studio ApproaCH, ha dichiarato: “L’approvazione di Yuviwel una volta alla settimana è un importante passo avanti nel trattamento dei bambini affetti da acondroplasia, offrendo ai medici per la prima volta la possibilità di prescrivere un medicinale una volta alla settimana”.
L’approvazione arriva subito dopo quella dell’industria farmaceutica ha commemorato la giornata delle malattie rare. Nell’ultimo anno, la FDA ha modificato le politiche e le linee guida per migliorare l’innovazione nel settore. Ciò include il meccanismo più plausibile E riforme della sperimentazione clinicaad esempio la possibilità per gli sponsor di utilizzare disegni di studio flessibili.
Inoltre, il raro schema PRV pediatrico, di cui Ascendis ha beneficiato con l’approvazione di Yuviwel, lo è stato riautorizzato nel febbraio 2026. Gli enti di beneficenza per le malattie rare hanno accolto con favore il ritorno del quadro nel panorama farmaceutico.
