Sarepta ha ricevuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per informazioni aggiornate sulla prescrizione di Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), una terapia di trasferimento genico basata su virus adeno-associati (AAV), che affronta le cause genetiche specifiche della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in determinati gruppi di pazienti.
L’etichetta aggiornata dell’Elevidys ora riporta un avvertimento in una scatola riguardante il rischio di insufficienza epatica acuta e lesioni.
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Inoltre, non include più i pazienti non deambulanti nella sezione relativa alle indicazioni e all’utilizzo.
Sarepta prevede di avviare uno studio su un regime immunosoppressivo potenziato con sirolimus per affrontare questi rischi, con l’obiettivo di riprendere il dosaggio per i pazienti non deambulanti con l’approvazione della FDA.
Le linee guida estese per il prescrittore raccomandano un regime modificato di corticosteroidi orali prima e dopo l’infusione, insieme al monitoraggio settimanale per tre mesi dopo il trattamento.
È stata inoltre aggiunta una nuova avvertenza e precauzione sull’aumento della suscettibilità alle infezioni gravi dovuta all’immunosoppressione.
Louise Rodino-Klapac, presidente della ricerca, sviluppo e operazioni tecniche di Sarepta, ha dichiarato: “Vogliamo ringraziare la FDA per la sua revisione approfondita e collaborativa. Il completamento della modifica dell’etichettatura di sicurezza per Elevidys garantirà che le famiglie e gli operatori sanitari dispongano di informazioni chiare, supportate da una guida ai farmaci, per aiutare a comprendere questi aggiornamenti e guidare le decisioni terapeutiche”.
Elevidys è stato finora somministrato a più di 1.100 pazienti in tutto il mondo, sia in studi clinici che in ambienti reali.
È stato approvato per l’uso in pazienti ambulatoriali di età pari o superiore a quattro anni che presentano mutazioni confermate nel gene DMD.
Nel maggio 2025, Sarepta Therapeutics annunciato nuovi risultati dello studio di Fase Ib in aperto 9001-103, noto anche come studio ENDEAVOR, su Elevidys per il trattamento della DMD.
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