WASHINGTON – Il commissario della Food and Drug Administration, Marty Makary, ha difeso la posizione dell’agenzia recenti rifiuti di farmaci per le malattie rare in un’intervista con la CNBC giovedì. Ha anche difeso l’alto funzionario della FDA, Vinay Prasad, che supervisiona il centro che ha rifiutato molti di questi farmaci.
In sua difesa, Makary sembrava fare riferimento alla FDA posizione su una terapia genica realizzato da UniQure per il trattamento della malattia di Huntington, una rara condizione neurodegenerativa. L’azienda è ancora in trattative con l’agenzia per verificare se i suoi dati siano sufficienti per la revisione, e lo ha affermato la FDA improvvisamente cambiò rotta sull’adeguatezza del disegno della sperimentazione clinica.
“C’era un prodotto in cui i ricercatori hanno praticato un foro, letteralmente un buco nel cranio delle persone, per iniettarlo per via intratecale nel ventricolo”, ha detto Makary. “Alla fine del periodo di randomizzazione, non è stato riscontrato alcun beneficio, eppure questo è uno dei farmaci che siamo stati spinti ad approvare.”
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