È stato un anno impegnativo per gli sviluppatori di malattie rare, con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense che ha rilasciato numerosi nuovi documenti guida.
Questi documenti includere il Percorso di evidenza delle malattie rare (RDEP)IL Percorso del meccanismo plausibile e il Disegni innovativi per sperimentazioni cliniche di prodotti di terapia cellulare e genica in piccole popolazioninonché il rinnovo del Programmi voucher per la designazione delle malattie pediatriche rare e la revisione prioritaria.
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Nonostante questi cambiamenti positivi, diversi farmaci sono stati ancora respinti dalla FDA per ragioni quali disaccordi sugli endpoint surrogati e sul disegno della sperimentazione – aree affrontate nella nuova guida, indicando che l’agenzia potrebbe accettarli, ma solo in circostanze specifiche.
Per la Giornata delle malattie rare, 28 febbraio 2026, Abigail Beaney, redattore di Arena degli studi cliniciha parlato con Robert Barrie, redattore di Tecnologia farmaceutica e Frankie Fattorini, giornalista di Tecnologia farmaceutica E Approfondimenti sui dati globalisu alcuni dei recenti sviluppi nello spazio.
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