Una versione ad alto dosaggio dello Spinraza (nusinersen) della Biogen potrebbe presto essere disponibile in Europa, dopo che un gruppo di esperti scientifici ha raccomandato l’approvazione della formulazione.
Spinraza è già approvato in diverse regioni, inclusa l’Europa, con un regime posologico di 12 mg per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q, una rara malattia neurologica.
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Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha ora emesso un parere positivo per la nuova formulazione a dosaggio più elevato.
La decisione sulla raccomandazione di approvazione sarà ora trasmessa alla Commissione Europea (CE) per una revisione finale, con una decisione prevista per gennaio 2026.
Il comitato ha basato la sua decisione sui dati dello studio di Fase II/III DEVOTE (NCT04089566) e della sua estensione a lungo termine in corso, che ha valutato il farmaco in pazienti naïve al trattamento o precedentemente trattati con il regime di dosaggio approvato da 12 mg. I pazienti di entrambi i gruppi hanno sperimentato miglioramenti nella funzione motoria, misurati tramite varie scale pediatriche e per adulti.
Il regime ad alto dosaggio comprende un regime di carico di due dosi da 50 mg a 14 giorni di distanza e un regime di mantenimento di 28 mg ogni quattro mesi per i pazienti naïve al trattamento.
Secondo Biogen, il regime ad alte dosi è stato generalmente ben tollerato, con eventi avversi segnalati coerenti con la SMA e con il profilo di sicurezza noto del farmaco.
L’approvazione del CHMP segna una direzione diversa rispetto a quella della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rifiutato di approvare la versione ad alto dosaggio nel settembre 2025. L’agenzia ha richiesto che un aggiornamento delle informazioni tecniche fosse incluso nel modulo CMC (Chemistry Manufacturing and Controls) dell’applicazione.
La SMA è una rara condizione genetica che causa una progressiva debolezza muscolare dovuta alla degenerazione dei motoneuroni nel midollo spinale. La SMA 5q è la forma più comune della malattia e rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA.
Priya Singhal, responsabile dello sviluppo di Biogen, ha dichiarato: “Anche se abbiamo assistito a grandi progressi negli ultimi dieci anni, è urgente fare di più per affrontare le evidenti esigenze insoddisfatte della comunità SMA.
“Il parere positivo del CHMP per il regime ad alte dosi di Spinraza rappresenta un promettente progresso nel nostro impegno a supportare le esigenze in evoluzione delle persone che vivono con la SMA e fornire terapie in grado di migliorare i risultati dei pazienti”.
Spinraza è stato uno dei farmaci più venduti di Biogen nel 2024, generando vendite globali per 1,57 miliardi di dollari. È stata battuta solo dal farmaco per la sclerosi multipla Tysabri (natalizumab), che ha fruttato all’azienda 1,72 miliardi di dollari di vendite globali nel 2024.
Tuttavia, Spinraza si trova ad affrontare la pressione del farmaco orale Evrysdi di Roche (risdiplam) e della terapia genica Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) di Novartis. In uno studio comparativo pubblicato in JAMAè stato riscontrato che Zolgensma ha un’incidenza inferiore di risposta clinica insoddisfacente (UCR), suggerendo che potrebbe potenzialmente sovraperformare Spinraza in termini di efficacia.
