La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha pubblicato una bozza di linee guida per gli sviluppatori di terapie geniche, incentrate sull’uso delle tecnologie di editing genomico negli studi non clinici.
Questo strutturaintrodotto dal Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA, si propone di fornire agli sponsor che sviluppano terapie di editing genomico sia ex vivo che in vivo metodi standardizzati per valutare la sicurezza e l’efficacia dei loro candidati alla ricerca di nuovi farmaci sperimentali (IND).
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La guida pone un focus chiave su come i metodi di sequenziamento di nuova generazione (NGS) possono essere utilizzati per determinare e tenere conto dei potenziali rischi per la sicurezza associati all’editing genetico fuori bersaglio, fornendo al contempo un quadro per l’approccio alle strategie di sequenziamento e alla selezione dei campioni. Il documento si concentra anche sui parametri ottimali per l’analisi e il reporting.
Questo quadro normativo integra le precedenti linee guida su questo argomento rilasciate dalla FDA a partire da gennaio 2024.
Secondo il commissario della FDA, Marty Makary, l’editing del genoma rappresenta una promessa “straordinaria” per il trattamento di malattie genetiche precedentemente incurabili, aggiungendo che l’agenzia è seriamente intenzionata a estendere questo concetto a un numero maggiore di pazienti.
Per ottenere un controllo della temperatura sui sentimenti del settore nei confronti di questa bozza di linee guida, la FDA ha aperto la parola ai commenti pubblici.
Le linee guida della FDA debuttano nel contesto di una più ampia attenzione dell’agenzia alle malattie rare, che l’ha vista focalizzarsi sull’editing del genoma e sulle terapie basate sull’RNA nel settore percorso plausibile del meccanismo quadro normativo e altri cambiamenti politici. Esperti precedentemente intervistato di Tecnologia farmaceutica ha applaudito gli sforzi della FDA volti a modificare il paradigma normativo sulle malattie rare, sottolineando che la chiarezza in questo settore probabilmente infonderà fiducia negli sponsor e negli investitori.
L’editing del genoma viene in primo piano
Negli ultimi anni, c’è stato un crescente interesse nello sfruttare l’editing del genoma per curare le malattie, in particolare quelle considerate rare o ultra rare.
Una società particolarmente attiva in questo spazio è Eli Lilly, che recentemente ha sborsato 1,12 miliardi di dollari co-sviluppare e commercializzare terapie di editing genetico per la perdita dell’udito con Seamless Therapeutics.
Nel giugno 2025, anche Lilly ha concluso un accordo acquisire Verve Therapeutics, azienda sviluppatrice di farmaci per l’editing genetico, per 1,3 miliardi di dollari – che sta attualmente sviluppando farmaci progettati per affrontare le cause della malattia cardiovascolare aterosclerotica.
Anche AstraZeneca ha coperto le sue scommesse sulla modalità attraverso a Accordo da 555 milioni di dollari con Algen Biotechnologies, che vedrà quest’ultima società scoprire nuovi bersagli terapeutici per indicazioni immunologiche.
Secondo a rapporto di GlobalDatasocietà madre di Tecnologia farmaceuticadue terzi degli editor di genomi utilizzano la tecnologia CRISPR, che ha catturato l’attenzione dell’industria farmaceutica in seguito all’importante approvazione della terapia genica per l’anemia falciforme basata su CRISPR/Cas9 di Vertex Pharmaceuticals, Casgevy (exagamglogene autotemcel). Tuttavia, il processo è ancora in gran parte in fase iniziale, con lo sviluppo concentrato su aree ad alto impatto come il cancro e le malattie rare.
