Sanofi ha ricevuto una revisione prioritaria dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la sua nuova domanda di farmaco (NDA) per venglustat, un inibitore orale della glucosilceramide sintasi (GCSi) destinato al trattamento della malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3).
Se approvato, venglustat sarebbe il primo trattamento negli Stati Uniti ad affrontare i sintomi neurologici della GD3, per i quali attualmente non esistono terapie mirate. La decisione è anticipata entro il 25 novembre 2026.
Scopri il marketing B2B che funziona
Combina business intelligence ed eccellenza editoriale per raggiungere professionisti coinvolti su 36 principali piattaforme multimediali.
Scopri di più
GD3 è caratterizzato dall’accumulo di glicosfingolipidi (GSL) in organi come milza, fegato, midollo osseo e polmoni, nonché nel sistema nervoso centrale (SNC).
Questo accumulo porta a neuroinfiammazione e problemi neurologici, inclusi deficit cognitivi e atassia, insieme agli effetti sistemici della malattia. Venglustat attraversa la barriera ematoencefalica e potrebbe trattare queste manifestazioni neurologiche.
La presentazione della NDA si basa su dati positivi dello studio LEAP2MONO di Fase III.
Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di venglustat in adulti e bambini di età pari o superiore a 12 anni con sintomi neurologici di GD3 che avevano già stabilizzato i sintomi sistemici con la terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
Venglustat ha raggiunto sia gli endpoint primari che tre dei quattro endpoint secondari dello studio.
Sanofi ha riferito che il venglustat è stato generalmente ben tollerato, con mal di testa, nausea, ingrossamento della milza e diarrea che sono stati gli eventi avversi riportati più frequentemente nel gruppo venglustat, rispetto a quelli del gruppo ERT.
Venglustat ha già ricevuto in precedenza la designazione di terapia rivoluzionaria, procedura accelerata e designazione orfana per il GD3 da parte della FDA, pur mantenendo lo status di farmaco orfano nell’UE, in Giappone e negli Stati Uniti.
La terapia è anche sottoposta a revisione normativa nell’UE, con ulteriori richieste globali previste quest’anno. La sicurezza e l’efficacia di venglustat per GD3 devono ancora essere valutate da qualsiasi autorità regolatoria.
Lo studio di fase III LEAP2MONO è uno studio in doppio cieco, double-dummy, con comparatore attivo, a due bracci, con 43 pazienti randomizzati a ricevere venglustat e infusione di placebo oppure ERT e compressa di placebo.
Gli endpoint primari includevano cambiamenti nella scala modificata per la valutazione e la classificazione dell’atassia (SARA) e nella batteria ripetibile per i punteggi della valutazione dello stato neuropsicologico (RBANS).
Sono stati studiati anche gli endpoint secondari sistemici e dei biomarcatori. Lo studio continua nella sua fase in aperto, con i risultati che verranno pubblicati non appena disponibili.
Venglustat è un GCSi orale sperimentale progettato per penetrare nel cervello e potenzialmente affrontare le malattie causate da un accumulo anomalo di GSL, tra cui GD3 e la malattia di Fabry.
A marzo Sanofi ha firmato un accordo di licenza globale esclusivo con Kali Therapeutics per KT501, un nuovo anticorpo tri-specifico per le malattie autoimmuni mediate dalle cellule B.
