Dopo decenni di ricerca stagnante, la terapia assistita da psichedelici è stata annunciata come un approccio potenzialmente trasformativo nel mezzo di una crisi globale di salute mentale.
Secondo i dati dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) pubblicati nell’agosto 2025, oltre un miliardo di persone vivono con patologie mentali in tutto il mondo. Nonostante i sostanziali investimenti, la ricerca psichedelica ha visto diversi battute d’arresto. In particolare, il rifiuto della terapia a base di MDMA (3,4-metilenediossimetanfetamina) da parte della Lykos Therapeutics, ora nota come Resilient Pharmaceuticals, da parte della FDA nel 2024 ha messo in luce le sfide intrinseche che la ricerca psichedelica deve affrontare, incluso il rischio di svelamento funzionale e la difficoltà nel determinare l’efficacia indipendentemente dal supporto psicoterapeutico.
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Tuttavia, diverse aziende biofarmaceutiche hanno avuto la meglio. Definium Therapeutics e Helus Pharma vantano entrambi programmi di Fase III con terapie a base psichedelica studiate rispettivamente nel disturbo d’ansia generalizzato (GAD) e nel disturbo depressivo maggiore (MDD). Inoltre, Compass Pathways ha segnalato a vittoria nella fase finale a febbraio, con il suo secondo studio di Fase III per COMP360 a base di psilocibina che ha raggiunto il suo endpoint primario nella depressione resistente al trattamento (TRD). La società prevede di presentare domanda di approvazione nel quarto trimestre del 2026.
Per dare una spinta allo spazio, il presidente degli Stati Uniti Donald Trump ha recentemente firmato un accordo ordine esecutivo sostenendo la ricerca sugli psichedelici nella salute mentale. L’ordine mira ad accelerare i tempi normativi e a rafforzare gli sforzi di ricerca con un’iniezione di fondi di 50 milioni di dollari.
Pur essendo un gesto gradito, gli esperti del settore affermano che resta da vedere se questo ordine si tradurrà in benefici tangibili per il settore. A parte gli ostacoli normativi e legali, gli elevati costi iniziali, le lunghe sessioni di monitoraggio e i requisiti di formazione pongono sfide all’uso efficace di terapie psichedeliche in clinica.
Potenziale impatto dell’ordine esecutivo
Secondo un consulente di conformità normativa presso uno studio legale con sede negli Stati Uniti, la dimostrazione di sostegno da parte della Casa Bianca sotto forma di un ordine esecutivo potrebbe aumentare i finanziamenti in questo ambito. In effetti, gli investitori hanno segnalato una maggiore fiducia nel settore, con la capitalizzazione di mercato di Compass che è aumentata di quasi il 30% all’apertura del mercato dopo l’ordine esecutivo del 18 aprile.
Tuttavia, l’ordine non garantisce l’approvazione, poiché le risorse dovranno comunque soddisfare gli standard di sicurezza ed efficacia della FDA, il che si è rivelato impegnativo nel settore psichedelico, aggiunge il consulente.
“Non stanno semplicemente cercando di dare carta bianca a questo”, osserva il dottor Rayyan Zafar, ricercatore associato presso il Dipartimento di Scienze del cervello, Imperial College di Londra, Regno Unito. Invece, stanno mettendo in atto l’infrastruttura per condurre gli studi clinici necessari, aggiunge Zafar, che è anche consulente della Relm Insurance, compagnia assicurativa con sede a Hamilton, alle Bermuda.
L’ordine stabilisce che il Commissario della FDA, all’epoca Dr. Marty Makary, assegni una revisione normativa accelerata agli psichedelici con la designazione di terapia rivoluzionaria tramite il National Priority Voucher (CNPV) del Commissario. Tuttavia, nelle ultime settimane si sono verificati notevoli sconvolgimenti presso la FDA Makary si dimette in seguito riferisce che Trump stava valutando la possibilità di licenziarlo. “Che cosa accadrà esattamente alla FDA sarà una questione aperta”, osserva il consulente per la conformità normativa.
Sebbene l’ordine sia “incoraggiante”, è “difficile dire quale impatto avrà effettivamente”, secondo Brian Pilecki, PhD, psicologo clinico presso Portland Psychotherapy, Oregon. C’è ancora un certo grado di stigmatizzazione e paura riguardo alla sicurezza di questa classe di farmaci, nonostante la volontà di studiarla, spiega.
Allo stesso modo, il dottor Ryan Henner, psichiatra del Beth Israel Deaconess Medical Center, Boston, Massachusetts, afferma che a causa della natura “antidogmatica” del trattamento, ha “difficoltà a immaginare che venga abbracciato dall’amministrazione, nonostante i loro sforzi per portarlo avanti”. Aggiunge che da un punto di vista politico, sembra esserci una tensione intrinseca tra il desiderio guidato da Make America Healthy Again (MAHA) di promuovere le sostanze psichedeliche e alcuni altri contingenti del Partito Repubblicano o altri poteri politici che sono più dogmatici. Henner osserva che questa tensione può limitare l’approvazione normativa o influenzare l’uso post-approvazione.
La regolamentazione introduce complessità
Da un punto di vista normativo, la FDA potrebbe stabilire requisiti specifici per il monitoraggio post-approvazione se considera un farmaco ad alto rischio. Spravato di Johnson & Johnson (esketamina)un farmaco con effetti di alterazione della coscienza che è stato approvato per la prima volta dalla FDA nel 2019 per la TRD, prevede un rigoroso programma di strategia di valutazione e mitigazione del rischio (REMS). Ciò impone la certificazione delle strutture di trattamento, nonché il monitoraggio dei pazienti e i protocolli di dimissione.
La FDA potrebbe anche richiedere il protocollo REMS per i prodotti psichedelici se lo ritiene necessario per garantire la sicurezza, spiega il consulente per la conformità normativa.
Negli Stati Uniti, le sostanze psichedeliche sono generalmente classificate come sostanze controllate dalla Tabella 1 ai sensi della legge federale sulle sostanze controllate, il che significa che non hanno un uso medico accettato. Dopo l’approvazione, un farmaco psichedelico richiederebbe una “riprogrammazione” da parte della Drug Enforcement Administration (DEA), il che potrebbe ritardare ulteriormente l’accesso al mercato.
Oltre alla classificazione, dovrebbero essere messe in atto misure di sicurezza e anti-diversione per una sostanza controllata, osserva il consulente per la conformità normativa. Prescrittori, grossisti e distributori dovranno fare i conti con questi requisiti di conformità della DEA, spiegano. Inoltre, le sostanze controllate sono regolamentate anche a livello statale, il che può creare ulteriore complessità.
È probabile che le difficoltà di attuazione persistano
L’accesso equo è una sfida chiave e c’è il “rischio di sviluppare un sistema a due livelli, in cui coloro che possono permettersi le cure attraverso i mercati privati le ricevono e quelli che non possono permettersele no”, afferma Zafar.
Mantenere bassi i costi generali sarà fondamentale per garantire la copertura assicurativa, afferma Henner. In uno studio di Fase IIb (NCT05407064), il farmaco DT120 a base di LSD (dietilamide dell’acido lisergico) di Definium ha richiesto un monitoraggio continuo da parte di due monitor di sessione per almeno 12 ore. È probabile che le strutture di personale per la durata del periodo di monitoraggio richiesto costituiscano “una delle maggiori sfide per rendere tutto questo accessibile dal punto di vista assicurativo”, osserva Henner.
Dato il costo elevato, è probabile che le compagnie assicurative richiedano ai pazienti di fallire i trattamenti precedenti prima che venga fornita la copertura, il che può limitare ulteriormente l’accesso, afferma il dottor Angelo Sambunaris, psichiatra presso il Dr. Sambunaris & Associates, Alpharetta, Georgia.
Nel 2020, l’Oregon ha approvato la prima legislazione a livello statale per consentire legalmente l’uso controllato e non medico della psilocibina. Successivamente, i primi centri di assistenza alla psilocibina hanno aperto le loro porte nel 2023, offrendo una finestra su potenziali strutture di accesso.
Pilecki, che si occupa di facilitazione della psilocibina da oltre due anni, afferma che il costo è ancora il principale ostacolo all’accesso, poiché il processo è “molto costoso” per i clienti e non è disponibile alcuna copertura assicurativa. Il costo di una singola sessione di psilocibina può arrivare fino a $ 3.000, secondo a 2025 Custode articolo.
Sessioni di monitoraggio prolungate mettono anche a dura prova la compatibilità con i quadri sanitari esistenti, afferma Pilecki. “Questo è sicuramente uno degli svantaggi di questo modello di terapia assistita da psichedelici”, osserva. Inoltre, secondo Pilecki, la mancanza di medici qualificati e di strutture adeguate costituirà probabilmente un collo di bottiglia nei primi giorni successivi all’approvazione.
Anche la formazione e l’accreditamento adeguati costituiranno considerazioni importanti, dal momento che attualmente non esistono flussi ufficiali per questo, osserva Zafar. Inoltre, attualmente negli Stati Uniti non esiste un organo di governo per la terapia assistita da psichedelici né un elenco centralizzato di requisiti di formazione, afferma Pilecki. Sambunaris rileva che sarà necessaria la collaborazione tra le parti interessate rilevanti, comprese le autorità di regolamentazione, la DEA, il mondo accademico e i medici, per stabilire una serie di linee guida consensuali.
Esiste anche il rischio di una commercializzazione prematura, in cui le cliniche si precipitano sul mercato senza compiere i passi necessari come la costruzione di programmi di formazione e infrastrutture, per ridurre i rischi per i pazienti, osserva Zafar. Ciò è stato osservato con il trattamento con ketamina racemica basato sulla telemedicina negli Stati Uniti, sottolinea. Dopo il Covid-19, quando è emerso un mercato per il trattamento domiciliare con la ketamina grazie a scappatoie legali, si sono verificati esempi di diversione e uso improprio, spiega.
