Il dolore è un disturbo multiforme ed estremamente eterogeneo che viene trattato con analgesici. Esiste una mancanza di diversità all’interno dell’attuale mercato del dolore, con i farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) e gli oppioidi che dominano il mercato. Inoltre, se si considerano i farmaci approvati a livello globale per il trattamento del dolore, esclusa l’emicrania, il 98% sono farmaci generici. Pertanto, il mercato del dolore offre significative opportunità di innovazione e sviluppo.
Sebbene gli oppioidi forniscano un’analgesia acuta altamente efficace, sono associati a rischi sostanziali di dipendenza, depressione respiratoria e overdose fatale. Inoltre, man mano che i pazienti sviluppano tolleranza agli oppioidi, è necessario un aumento della dose per mantenere l’effetto terapeutico, con conseguente limitata efficacia nella gestione del dolore cronico. Pertanto, il bisogno insoddisfatto più importante nel mercato del dolore, costantemente evidenziato dai principali opinion leader (KOL) intervistati da GlobalData, è la necessità di alternative agli oppioidi che non creino dipendenza. La recente approvazione di Journavx (suzetrigina) di Vertex Pharmaceuticals, un inibitore dei canali del sodio voltaggio-dipendenti NaV1.8, per il dolore acuto da moderato a severo negli adulti ha fornito una svolta fondamentale come prima nuova classe di farmaci antidolorifici ad essere approvata in più di 20 anni. Tuttavia, i KOL hanno convenuto che, sebbene Journavx sia una gradita opzione di gestione del dolore che non crea dipendenza, non è così efficace nel fornire sollievo dal dolore come vorrebbero vedere, soprattutto se paragonato agli oppioidi. Pertanto, poiché il dolore è un’indicazione così eterogenea, rimangono opportunità significative per lo sviluppo di una varietà di opzioni terapeutiche diverse e più efficaci non oppioidi.
Una delle tendenze più significative di ricerca e sviluppo nel trattamento del dolore è l’emergere degli inibitori dei canali del sodio voltaggio-dipendenti come modalità terapeutica convalidata per alleviare il dolore, fornendo un’alternativa agli oppioidi, con molti sviluppatori diversi da Vertex che perseguono questo obiettivo chiave. Tuttavia, ci sono numerosi altri nuovi obiettivi studiati dagli sviluppatori per differenziarsi nel mercato del dolore. A gennaio 2026, 590 farmaci erano in fase di sviluppo a livello globale per indicazioni sul dolore (esclusi i farmaci in sviluppo solo per l’emicrania), di cui il 32% in fase avanzata di sviluppo (Fase II, Fase III, pre-registrazione) e solo 28 farmaci mirati al recettore mu degli oppioidi. Esempi di farmaci in fase di sviluppo avanzato con nuovi bersagli includono: cebranopadol, il doppio agonista dei recettori NOP/MOP di Tris Pharma, in sviluppo per il dolore acuto da moderato a grave, pilavapadin, inibitore della proteina chinasi 1 associata ad AP2, di Lexicon Pharmaceuticals, in sviluppo per il dolore neuropatico periferico diabetico, e dronabinol, agonista dei recettori dei cannabinoidi 1 e 2 di Vertanical, in sviluppo per la lombalgia cronica.
Oltre a nuovi bersagli, gli sviluppatori stanno anche cercando nuove modalità che vadano oltre le piccole molecole orali, come le terapie cellulari e geniche, per fornire una gestione del dolore più mirata e duratura. Secondo il database dei farmaci di GlobalData, a gennaio 2026, il 39% della pipeline globale del dolore è costituito da tipi di molecole diverse dalle piccole molecole. Al di fuori degli sviluppi farmacologici, altre tendenze nel mercato del dolore includono lo sviluppo di tecniche di neuromodulazione, nonché l’uso di terapie digitali e dispositivi indossabili per migliorare la gestione del dolore.
Sebbene esistano opportunità, ci sono molteplici sfide legate allo sviluppo di farmaci nel mercato del dolore. In primo luogo, il dolore è intrinsecamente soggettivo, il che rende difficile determinare oggettivamente l’efficacia di un farmaco in uno studio clinico. Gli studi sul dolore sono anche associati ad alti tassi di risposta al placebo, aumentando ulteriormente la sfida di dimostrarne l’efficacia. Inoltre, il dolore cronico è altamente eterogeneo con molti pazienti che sperimentano una miscela di diversi tipi di dolore, rendendo una sfida la stratificazione dei pazienti per gli studi clinici. Tuttavia, gli incentivi normativi per sviluppare candidati al dolore non oppioidi e l’innovazione nella progettazione degli studi, come gli studi sulla piattaforma del protocollo master che consentono di valutare più nuovi composti su più tipi di dolore contemporaneamente, riducendo tempi e costi di sviluppo, significano che rimane un interesse significativo nel mercato del dolore. Il recente rapporto di GlobalData “Tendenze del mercato e delle modalità: mercato globale della terapia del dolore” esplora in modo approfondito le opportunità e le sfide nel mercato del dolore.
