Il farmaco sperimentale di Sanofi per la sclerosi multipla (SM) è stato colpito da un altro ritardo normativo negli Stati Uniti, una battuta d’arresto aggravata dai risultati deludenti di uno studio di Fase III annunciati contemporaneamente.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rinviato la revisione di tolebrutinib nella sclerosi multipla secondaria progressiva (nrSPMS) non recidivante alla fine del primo trimestre del 2026. A Sanofi era stata inizialmente assegnata una data di azione target negli Stati Uniti fissata al 28 dicembre 2025.
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Il prezzo delle azioni dell’azienda farmaceutica francese è sceso del 6% a 78,40 euro (92,08 dollari) all’apertura del mercato del 15 dicembre, rispetto alla chiusura del mercato di 83,32 euro del 12 dicembre. L’azienda farmaceutica ha una capitalizzazione di mercato di 98,3 miliardi di euro.
Sanofi ha dichiarato di aver presentato un protocollo di accesso ampliato per tolebrutinib nella nrSPMS, su richiesta dell’agenzia. L’accesso ampliato è un percorso che consente ai pazienti affetti da malattie gravi o immediatamente pericolose per la vita di accedere a un farmaco sperimentale senza la necessità di essere arruolati in una sperimentazione clinica.
Quasi un milione di persone vivono con la SM negli Stati Uniti, secondo gli ultimi dati disponibili del 2019. La nrSPMS è una forma di malattia neurologica in cui la disabilità peggiora costantemente senza ricadute.
Ciò segna il secondo ritardo per tolebrutinib nel 2025. Sanofi aveva inizialmente previsto una decisione sull’inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK) entro la fine di settembre, ma ulteriori analisi presentate all’agenzia hanno spostato la data della decisione. torniamo a dicembre.
Ad aggravare il ritardo, Sanofi ha anche rivelato che tolebrutinib ha fallito uno studio di Fase III che stava valutando il farmaco come trattamento per la sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS). La SMPP rappresenta circa il 10%-15% delle diagnosi della popolazione complessiva con SM.
I risultati dello studio PERSEUS (NCT04458051) hanno dimostrato che tolebrutinib non ha raggiunto il suo endpoint primario nel ritardare il tempo necessario alla progressione composita confermata della disabilità (cCDP) nei pazienti con SMPP a sei mesi.
“Siamo delusi dai risultati di oggi; tuttavia, crediamo che questi risultati miglioreranno la nostra comprensione della biologia della malattia alla base della SM”, ha affermato Houman Ashrafian, vicepresidente esecutivo e capo della ricerca e sviluppo di Sanofi. Sulla base di ciò, Sanofi non cercherà più la registrazione normativa per il farmaco nella SMPP.
Il doppio ritardo normativo e la delusione dello studio segnano le ultime difficoltà nel tumultuoso percorso di sviluppo di tolebrutinib, una risorsa acquisita come parte dell’acquisizione da 3,7 miliardi di dollari di Principia Biopharma da parte di Sanofi nel 2021. Nonostante vanti la designazione di terapia rivoluzionaria, il farmaco ha dovuto affrontare sfide a livello clinico. Nel settembre 2024, esso hanno fallito due dei tre studi di Fase III nei pazienti con SM, cosa che alla fine ha costretto Sanofi a concentrarsi sull’indicazione nrSPMS.
Tre anni fa, la FDA ha sospeso parzialmente l’ulteriore arruolamento in alcuni studi clinici su tolebrutinib a causa del danno epatico indotto dal farmaco nei pazienti. Nell’annunciare i risultati di PERSEUS, Sanofi ha affermato che il danno epatico indotto dai farmaci rimane un rischio identificato della terapia.
L’analisi di GlobalData prevede che, se approvate, le vendite di tolebrutinib potrebbero raggiungere un fatturato globale di 1,4 miliardi di dollari entro il 2031, entrando nel territorio dei blockbuster l’anno precedente.
GlobalData è la società madre di Tecnologia farmaceutica.
