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La FDA ha concesso l’approvazione accelerata al farmaco per la sindrome di Hunter di Denali, offrendo speranza ai pazienti dopo una serie di decisioni più difficili sulle malattie rare. Sarepta, nel frattempo, ha pubblicato dati anticipati ma limitati sulle nuove terapie a base di RNA, chiedendo agli investitori di riacquistare dopo un anno difficile.
Inoltre, un’approvazione da parte di Corcept dopo che la FDA ha mancato lo stesso farmaco l’anno scorso, e attendiamo una lettura ad alto rischio da parte del produttore CAR-T standard Allogene.
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